علاج جين نادر ينجح في إعادة السمع لطفل مغربي
أعلن مستشفى فيلادلفيا الأمريكي، أمس الثلاثاء، أن العلاج الجيني الذي يعتبر الأول من نوعه في الولايات المتحدة قدم أملًا للمرضى بالصمم الناجم عن طفرات جينية، في جميع أنحاء العالم.
وقدم بيان للمستشفى قصة طفل مغربي يدعى عصام دام، 11 عاما، استمع لأول مرة في حياته، بعد تلقي العلاج، وكان صوت والده وأصوات السيارات المارة أول ما استمع إليه، بحسب "مديكال إكسبريس".
العلاج الجيني لفقدان السمع
وأوضح الجراح جون جيرميلر مدير الأبحاث السريرية في قسم طب الأنف والأذن والحنجرة في مستشفى فيلادلفيا: أن "العلاج الجيني لفقدان السمع هو شيء عملنا نحن الأطباء والعلماء في عالم فقدان السمع على تحقيقه منذ أكثر من 20 عامًا، وقد وصل أخيرًا إلى هنا".
وأكد: "في حين أن العلاج الجيني الذي أجريناه على مريضنا كان يهدف إلى تصحيح خلل في جين واحد نادر جدًا، فإن هذه الدراسات تفتح الباب للاستخدام المستقبلي لبعض الجينات الأخرى التي تزيد عن 150 جينًا، والتي تسبب فقدان السمع لدى الأطفال".
عيوب جين "أوتوفيرلين" نادرة للغاية
وتعتبر عيوب جين "أوتوفيرلين" نادرة للغاية، حيث تمثل 1 إلى 8% من حالات فقدان السمع الموجودة منذ الولادة.
ويوم 4 أكتوبر الماضي، خضع الطفل لجراحة تضمنت رفع طبلة الأذن جزئيًا، ثم حُقن بفيروس غير ضار، والذي تم تعديله لنقل نسخ عاملة من جين أوتوفرلين، إلى السائل الداخلي لقوقعة الأذن.
بعدها، بدأت الخلايا الشعرية في إنتاج البروتين المفقود وتعمل بشكل صحيح.
"يسمع الصوت لأول مرة في حياته"
وأشار البيان إلى أنه بعد ما يقرب من 4 أشهر من تلقي العلاج في أذن واحدة، تحسن سمع عصام إلى درجة أنه يعاني فقط من فقدان سمع خفيف إلى متوسط، وهو "يسمع الصوت حرفيًا لأول مرة في حياته".
وأضاف البيان أنه على الرغم من قدرته على السمع، فإن عصام، الذي ولد في المغرب وانتقل لاحقًا إلى إسبانيا، قد لا يتعلم الكلام أبدًا، حيث تنغلق نافذة الدماغ لاكتساب الكلام في سن الـ 5 تقريبًا.
وتعتزم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، التي أعطت الضوء الأخضر للدراسة، بدء البحث على الأطفال الأكبر سنًا أولًا، لأسباب تتعلق بالسلامة.